遺伝子治療

遺伝子治療では通常、一度の治療で生涯にわたり、機能する遺伝子のコピーや異常な遺伝子を修正するものを届けます。治療法を設計するよりも、送達ベクターを製造するほうが難しいことがよくあります。

131銘柄

#	名前	保有ファンド	成長	成長率（%）	ファンド評価額
1	1 Novartis NVS $2863億	1,626	+21	+1%	$213億
2	2 Charles River Laboratories CRL $143億	571	+10	+2%	$129億
3	3 CRISPR Therapeutics CRSP $47.6億	524	+32	+7%	$41.6億
4	4 BridgeBio Pharma BBIO $130億	476	+13	+3%	$144億
5	5 Krystal Biotech KRYS $93.7億	423	+55	+15%	$111億
6	6 PTC Therapeutics PTCT $49.4億	382	+30	+9%	$82億
7	7 Intellia Therapeutics NTLA $16億	328	+24	+8%	$24.4億
8	8 Sarepta Therapeutics SRPT $18.1億	324	-21	-6%	$19.3億
9	9 Vericel Corp VCEL $20.5億	320	+40	+14%	$24.7億
10	10 Ultragenyx Pharmaceutical RARE $14.3億	311	+13	+4%	$35.5億
11	11 uniQure QURE $15.1億	254	+40	+19%	$30.2億
12	12 Legend Biotech LEGN $35.9億	219	+29	+15%	$29.8億
13	13 上場廃止 BioLife Solutions BLFS	216	+29	+16%	$14億
14	14 Sana Biotechnology SANA $6.8億	211	+8	+4%	$6.44億
15	15 Precigen PGEN $22.8億	210	+4	+2%	$7.99億
16	16 Allogene Therapeutics ALLO $4.53億	209	0	0%	$6.52億
17	17 Taysha Gene Therapies TSHA $11.8億	208	+17	+9%	$20.6億
18	18 Prime Medicine PRME $6.29億	187	-5	-3%	$3.93億
19	19 Rocket Pharmaceuticals RCKT $2.39億	180	-19	-10%	$3.41億
20	20 Capricor Therapeutics CAPR $3.9億	169	-8	-5%	$9.42億
21	21 Regenxbio RGNX $4.57億	165	-13	-7%	$5.05億
22	22 MeiraGTx Holdings MGTX $8.91億	158	+25	+19%	$10.7億
23	23 4D Molecular Therapeutics FDMT $6.71億	157	+4	+3%	$7.71億
24	24 Fate Therapeutics FATE $2.14億	156	-2	-1%	$1.93億
25	25 Solid Biosciences SLDB $5.93億	156	+6	+4%	$11.4億